Muốn tìm phương pháp điều trị căn bệnh hiếm: Bác sĩ tự mình làm thử nghiệm

Nhằm hiểu rõ về bản chất của một căn bệnh hiếm nhằm tìm ra phương pháp điều trị mới, một bác sĩ ở Mỹ đã tự lấy chính mình ra làm thử nghiệm và đã thành công.

Muốn tìm phương pháp điều trị căn bệnh hiếm: Bác sĩ tự mình làm thử nghiệm

Theo đó, bác sĩ David Fajgenbaum đã thử nghiệm các liệu pháp trên chính mình và mở ra phương pháp điều trị cho nhiều người. Đây là câu chuyện khiến nhiều người ngưỡng mộ và quan tâm.

Muốn trị bệnh hiếm gặp: Bác sĩ tự mình thử nghiệm phương pháp mới

Một bác sĩ đã tự mình thử nghiệm một phương pháp điều trị mới cho một căn bệnh hiếm gặp và đã có hiệu quả. Ông đã có cách trị bệnh cho rất nhiều người sau đó. Được biết, TS. BS David Fajgenbaum, Giáo sư trợ lý tại Trường Y khoa Perelman thuộc Đại học Pennsylvania (Mỹ) đã dần khỏi bệnh kể từ lần đầu tiên ông sử dụng bản thân làm “đối tượng thử nghiệm nghiên cứu” vào 5 năm trước. Lúc này, phương pháp mới này của BS Fajgenbaum đã có thể được sử dụng để giúp đỡ những người mắc chứng rối loạn viêm nhiễm hiếm gặp được gọi là Castleman.

Cụ thể, nghiên cứu chỉ ra rằng những bệnh nhân mắc các dạng bệnh nghiêm trọng mà các liệu pháp trước đó chưa có tác dụng có thể được điều trị bằng một phương pháp mới nhắm đến một con đường truyền tín hiệu cụ thể bên trong các tế bào được gọi là con đường PI3K / Akt / mTOR. Trước đó, từ năm năm 2010, khi mới 25 tuổi, bác sĩ đột ngột mắc bệnh. Khi đó có các triệu chứng bao gồm sưng hạch bạch huyết, đau bụng, mệt mỏi và nổi những đốm đỏ nhỏ trên cơ thể. Thậm chí, bác sĩ có thể gặp nguy hiểm đến tính mạng. BS Fajgenbaum cuối cùng được chẩn đoán mắc bệnh Castleman, một nhóm các rối loạn viêm ảnh hưởng đến hạch bạch huyết. Khoảng 5.000 người ở Hoa Kỳ được chẩn đoán mắc số dạng bệnh tương tự mỗi năm. Theo đó, bệnh nhân mang trên mình dạng bệnh nhẹ với chỉ một hạch bạch huyết bị ảnh hưởng, trong khi những trường hợp không may khác có các hạch bạch huyết bất thường nổi trên khắp cơ thể của họ và phát triển các triệu chứng đe dọa tới tính mạng, bao gồm cả suy nội tạng. Bác sĩ đã không may khi mắc dạng bệnh nặng, được gọi là bệnh Castleman đa trung tâm vô căn (iMCD), được chẩn đoán chỉ xảy ra trên khoảng 1.500 – 1.800 người Mỹ mỗi năm. Đây là dạng tương tự với một số tình trạng tự miễn dịch, như ung thư, gây ra sự phát triển quá mức của các tế bào và trong trường hợp này là trong các hạch bạch huyết. Và đã có 35%người mắc iMCD chết trong vòng 5 năm sau khi được chẩn đoán. Để tìm ra phương pháp mới điều trị bệnh, bác sĩ đã tự thử dùng phương pháp điều trị mới cho chính bản thân và đã thành công.

Thử nghiệm thành công: Bác sĩ tìm ra cách điều trị bệnh hiếm cho nhiều người

Lúc này, để điều trị căn bệnh Castleman là sử dụng thuốc siltuximab. Tuy nhiên, không phải bệnh nhân nào cũng có thể đạt được hiệu quả với liệu pháp này. BS Fajgenbaum rơi vào nhóm này. Bởi vậy, để tìm ra phương pháp khác, BS Fajgenbaum nghiên cứu các mẫu máu của chính mình, ông đã xác định được manh mối khả thi về căn bệnh của mình.

Ngay trước khi căn bệnh bùng phát, ông đã phát hiện sự gia tăng đột biến về số lượng tế bào miễn dịch được gọi là tế bào T, cũng như sự gia tăng lượng protein VEGF-A. Cả hai yếu tố này được lưu thông theo con đường PI3K / Akt / mTOR. Ông cho rằng một loại thuốc có thể cứu oogn chính là sirolimus. Trong nghiên cứu mới, Fajgenbaum và các đồng nghiệp báo cáo rằng hai bệnh nhân khác mắc iMCD cũng cho thấy có sự gia tăng đột biến của các tế bào T và VEGF-A trước khi các triệu chứng của họ bùng phát.

Sau khi điều trị bằng sirolimus, cả hai bệnh nhân này đều cho thấy dấu hiệu bình phục rất nhanh. Hiện tại, cả hai bệnh nhân đã ổn định được 19 tháng mà không có dấu hiệu tái phát bệnh. Mặc dù phát hiện này đã chỉ ra nhiều hi vọng trong tương lai nhưng cần thử nghiệm lớn hơn để chỉ ra rằng loại thuốc này là một phương pháp điều trị hiệu quả cho iMCD vì mới chỉ được thực hiện trên 3 bệnh nhân. Sắp tới, bác sĩ Fajgenbaum và các đồng nghiệp sẽ lên kế hoạch bắt đầu một thử nghiệm lâm sàng để kiểm tra tác dụng của sirolimus ở tối đa 24 bệnh nhân mắc iMCD. Nếu phương pháp này thành công, sẽ cho ra đời cách điều trị bệnh hiếm hiệu quả hơn.

Nguồn caodangduochoc.edu.vn